Flag of Sweden Flag of Spain Flag of Germany Flag of Great Britain

 

Wirkungsweise der Gentherapie

Unsere Zellen enthalten Chromosomen, die aus Informationssträngen, der sogenannten DNA, bestehen. Zellen verwenden Abschnitte dieser DNA, die sogenannten Gene, für die Produktion von Proteinen. Wird ein neues Gen in eine Zelle eingefügt, lässt sich die Art der Proteine, die sie produziert, verändern. Aufgrund ihrer Natur sind Viren beim Einschleusen neuer Gene in Zellen besonders effizient. Wissenschaftler haben aus einigen Viren virale Vektoren erzeugt und dafür gesorgt, dass diese sicher angewendet werden können und nicht in der Lage sind, sich zu vermehren. In der Gentherapie werden virale Vektoren dazu verwendet, menschliche Zellen zu infizieren und neue Gene einzuschleusen. Die Zellen verwenden diese Gene dann für die Produktion neuer Proteine. Manchmal werden fehlende Proteine ersetzt und manchmal werden zusätzliche Proteine erzeugt, die eine nützliche Wirkung entfalten.

Im Rahmen dieser Studie wird für die Infizierung der Zellen ein Adenovirus verwendet. Adenoviren rufen normalerweise Atemwegserkrankungen und Erkältungen hervor und sind weit verbreitet. Das Virus wurde in einen viralen Vektor umgewandelt, sodass es sich nach der Infizierung der Zelle nicht mehr vervielfältigen kann. Stattdessen fügt es ein Gen in die Zelle für die Produktion eines Proteins mit dem Namen „vaskulärer endothelialer Wachstumsfaktor (VEGF für Vascular Endothelial Growth Factor)“ ein.

Der virale Vektor wird in die mütterlichen Gebärmutterarterien, die den Uterus mit Blut versorgen, injiziert. Die Zellen, die die Arterien auskleiden, produzieren im Anschluss größere Mengen des VEGF-Proteins. Bei einer intrauterinen Wachstumsrestriktion ist nur relativ wenig VEGF im Blutkreislauf verfügbar. VEGF spielt eine wichtige Rolle beim Schutz der Gefäße. Es veranlasst die Erweiterung der Blutgefäße sowie die Bildung von neuen Blutgefäßen, wodurch mehr Blut zum Uterus gelangt und das Baby besser mit Nährstoffen und Sauerstoff versorgt wird. In den Folgemonaten werden das eingeschleuste VEGF-Gen sowie der virale Vektor abgebaut, sodass das Protein nicht endlos weiterproduziert wird. Studien weisen bisher darauf hin, dass die Zellen VEGF für die Dauer von ca. einem Monat produzieren, was dem Baby Zeit gibt, zu wachsen und sich zu entwickeln. Vor allem aber zeigen die Studien, dass weder der virale Vektor noch das Protein die Plazentabarriere hin zum Baby überwinden.