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¿Cómo funciona la terapia génica?

Nuestras células contienen cromosomas formados por cadenas de información registradas como ADN. La célula utiliza secciones de ADN denominadas genes para fabricar proteínas. Proporcionar un nuevo gen a una célula puede alterar qué proteínas fabrica la célula. Los virus son naturalmente eficaces a la hora de introducir un nuevo gen en una célula y los científicos han producido vectores virales a partir de algunos virus haciéndolos seguros e incapaces de multiplicarse. La terapia génica utiliza un vector viral para infectar células humanas e introducir nuevos genes. A continuación, la célula utiliza estos genes para fabricar nuevas proteínas. A veces, esto sustituye una proteína que ha perdido la célula, otra veces, proporciona una proteína adicional que tiene una acción beneficiosa.

Este estudio utiliza un adenovirus para infectar células. Los adenovirus normalmente causan tos y resfriados y son muy comunes. El virus se ha transformado en un vector viral de modo que no puede replicarse después de infectar una célula. En su lugar, introducirá en la célula un gen para una proteína llamada factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF).

El vector viral se inyectará en las arterias uterinas de la madre, que suministran sangre al útero. Las células que recubren las arterias producirán a continuación más proteína VEGF. En el RCIU hay una falta relativa de VEGF disponible en la circulación. El VEGF es importante para proteger los vasos, hace que se dilaten los vasos sanguíneos y que se formen nuevos vasos sanguíneos, lo que significa que se suministra más sangre al útero, por lo que el feto recibe más nutrientes y oxígeno. Pasado un mes, el gen VEGF introducido y el vector viral se eliminan, lo que significa que la proteína no se produce indefinidamente. Los estudios realizados hasta el momento sugieren que las células producen VEGF durante aproximadamente un mes, dando al feto tiempo para crecer y desarrollarse. Lo que es más importante, los estudios también muestran que ni el vector viral ni la proteína traspasan la placenta hasta el feto.